De onderzoeksopzet

Elke huisarts wordt wel eens geconfronteerd met een vraag naar aanleiding van een patiëntencontact waarop hij het antwoord niet weet. Evidence based medicine leert ons dat je dan op zoek moet naar zo sterk mogelijk actueel bewijs. Als je in Pubmed naar onderzoek gaat zoeken, welk type bewijs heb je dan nodig bij welke vraag?

Onderzoek is er in soorten. Patiëntenseries, statusonderzoek, gevalideerde vragenlijsten, et cetera. Kreten genoeg, maar waar moet je op letten? Deze bijdrage gaat over de belangrijkste vormen van onderzoek. Ik beperk mij tot zogenaamd primair onderzoek. Overzichtsartikelen waarin eerder verricht onderzoek op een rijtje wordt gezet, zoals in - al dan niet systematische - reviews en in richtlijnen, laat ik hier buiten beschouwing.

Het belangrijkste criterium voor de keuze van het type onderzoek is de vraagstelling. Twee belangrijke varianten zijn: willen we weten hoe vaak iets voorkomt of willen we het effect van een behandeling weten?

Willen we weten hoe vaak iets voorkomt, bijvoorbeeld een bepaalde aandoening (zoals kinkhoest), dan is beschrijvend (observationeel) onderzoek toereikend. Het aantal personen dat op een bepaald moment aan een aandoening lijdt (prevalentie) of het aantal nieuwe gevallen per 1000 patiënten per jaar (incidentie) zijn gebruikelijke kengetallen in beschrijvend onderzoek. Voor de huisartsenpraktijk zijn dit soort gegevens vaak afkomstig uit grootschalig registratie-onderzoek. Als de informatie uit veel verschillende praktijken verspreid door het land komt, is de kans groter dat de uitkomsten iets zeggen over het hele land.

Wanneer we geïnteresseerd zijn in de effectiviteit van een bepaalde behandeling, dan gaat het ons om interventie-onderzoek. Hierbinnen is de gerandomiseerde gecontroleerde klinische trial (RCT) de gouden standaard. Een veel minder krachtig alternatief is de zogenaamde patiëntenserie, waarbij de onderzochte therapie is toegepast bij een aantal opeenvolgende patiënten. De voornaamste reden dat deze vorm van onderzoek minder bewijskracht heeft dan de gerandomiseerde trial, is dat ze geen rekening houdt met het natuurlijk beloop. In een RCT is er vaak een controlegroep die geen behandeling of een placebo-behandeling krijgt, waardoor het effect van de interventie vergeleken kan worden met een vergelijkbare groep mensen zonder die behandeling. Daaruit blijkt of de bevindingen aan de behandeling zijn toe te wijzen, of dat dezelfde resultaten ook zonder behandeling zouden zijn behaald.

Bij onderzoek naar effectiviteit van een interventie is een belangrijke vraag: waarmee wil je de behandeling vergelijken? Gaat het om een nieuwe behandeling voor een aandoening die in de dagelijkse praktijk al behandeld wordt, dan is de tot dan toe gebruikte behandeling een logische keuze voor de vergelijking. In andere gevallen zal een placebo of ‘usual care’ de voorkeur verdienen.

Een laatste vorm van onderzoek die ik hier bespreek is die naar de waarde van een diagnostische test. Zo’n vraag wordt bij voorkeur beantwoord met onderzoek waarin deze test wordt afgezet tegen een ‘gouden standaard’ (referentietest) voor de betreffende aandoening.

Het is ondoenlijk als een huisarts voor elke vraag een PubMed search moet doen, daaruit vervolgens de beste artikelen moet selecteren en die vervolgens kritisch moet beoordelen. Gelukkig zijn er NHG-Standaarden, richtlijnen van het CBO en systematische reviews waarvoor deskundigen het voorwerk hebben gedaan, de evidence de maat hebben genomen, en tot een afgewogen conclusie zijn gekomen.

Maar het is onvermijdelijk dat er af en toe een vraag op tafel komt die nog niet door richtlijnen of systematische reviews beantwoord is. De uitdaging is dan om te zoeken naar een onderzoek dat zo is opgezet dat het die vraag beantwoordt.