Statines bij kinderen met familiaire hypercholesterolemie

De auteurs includeerden 9 gerandomiseerde, placebogecontroleerde onderzoeken met in totaal 1177 deelnemers. Statines reduceerden het LDL-cholesterol op alle tijdpunten. Na maximaal 48 weken follow-up was het LDL in de interventiegroepen 32% lager (95%-BI 29 tot 35) dan in de placebogroepen. Er was geen tot minimaal verschil tussen de interventie- en placebogroepen in leverfunctie (ALAT en ASAT) en creatinekinase (CK). De onderzoekers zagen geen verschil in groei of pubertijdontwikkeling en in beide groepen waren er geen kinderen met rabdomyolyse. Er werd bewijs van lage kwaliteit gevonden (één onderzoek) voor verbetering (2,7%; 96%-BI 0,4 tot 5,0) van de flow-mediated dilation (maat voor endotheelfunctie) en voor reductie (-0,01 mm; 95%-BI -0,00 tot -0,03) van de intima-media-dikte van de arteria carotis (maat voor atherosclerose). Geen enkel onderzoek kon iets zeggen over bijwerkingen, complicaties of effecten op de langere termijn.

Een kritische noot van de auteurs is dat eerdere onderzoeken lieten zien dat langdurig statinegebruik het risico op diabetes type 2 verhoogt, ook bij kinderen. Het blijft punt van discussie of dit extra risico opweegt tegen de verwachte, maar nog niet aangetoonde, (extra) reductie van morbiditeit en mortaliteit door het inzetten van statines bij kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie.

De auteurs benadrukken – zoals ook in Nederland gebeurt – dat behandeling van kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie voorbehouden moet blijven aan kinderartsen of internisten, met reguliere controles van de leverfunctie en CK (elke 6 tot 12 maanden). De Nederlandse Richtlijn (Erfelijke) dyslipidemie in de tweede en derde lijn adviseert behandeling met een laag gedoseerde statine te overwegen bij kinderen met heterozygote familiaire hypercholesterolemie, vanaf een leeftijd van 8 tot 10 jaar en met een streefwaarde voor het LDL van < 3,5 mmol/L.