Geen bewijs of bewezen niet effectief?

Conform de NHG-Standaard schrijven we bij vrouwen met een ongecompliceerde urineweginfectie gedurende 5 dagen nitrofurantoïne voor. De optimale lengte van de antibioticakuur bij blaasontsteking is echter nooit onderzocht: vijf of zeven dagen, of zou twee dagen ook voldoende zijn?

Voor veel behandelingen die we dagelijks inzetten, bestaat weinig of geen wetenschappelijk bewijs. Op basis van de pathofysiologie geven we bij zweepslag van de kuit het advies om rust te houden, maar het is nooit onderzocht welke rustperiode de beste genezing geeft. En wat is de maximaal getolereerde dosis paracetamol per leeftijdscategorie bij kinderen met koorts? Ondanks lacunes in de wetenschappelijke onderbouwing staan er heldere adviezen in bijsluiters en richtlijnen. Deze adviezen berusten vaak op gezond verstand, consensus, expert opinion en klinisch redeneren.

Wanneer is het effect van een behandeling voldoende bewezen? In de eerste plaats moet het gunstige effect van de behandeling op pathofysiologische gronden aannemelijk zijn. Ten tweede willen we het liefst dat het effect van de behandeling is aangetoond in een of meer vergelijkende, experimentele onderzoeken (met een controlegroep). In het ideale geval is het effect van de behandeling bewezen in de samengevoegde data van een systematische meta-analyse: de hoogste vorm van bewijs. Er zijn inmiddels meer dan 6000 Cochrane-reviews geschreven.

Nu terug naar de vraag: wanneer is er gebrek aan bewijs voor een behandeling? Dit is overigens iets anders dan een behandeling die ‘bewezen niet effectief’ is. Een voorbeeld van dit laatste is bedrust bij lagerugpijn.1 Voldoende onderzoeken hebben aangetoond dat bedrust niet beter is dan gewoon blijven bewegen. Daarom stellen we niet dat er voor bedrust bij lagerugpijn geen bewijs is, maar dat er voldoende bewijs is dat bedrust niet effectief is.

Een voorbeeld van een behandeling waarvoor bewijs ontbreekt, is preventieve maatregelen voor postnatale psychose.2 Daarover bestaat een Cochrane-review, maar die is nog ‘leeg’: er zijn geen gecontroleerde onderzoeken van voldoende kwaliteit voorhanden. Desondanks worden vrouwen met een hoog risico op een postnatale psychose vaak intensief begeleid in de tweede lijn. Het is immers aannemelijk dat preventieve maatregelen, zoals begeleiding en monitoring, zinvol zijn bij deze vrouwen met een hoog risico. Dit komt ten eerste, omdat risicofactoren voor een postnatale psychose makkelijk te identificeren zijn, zoals een eerdere psychose of psychiatrische comorbiditeit. Bovendien is het aannemelijk dat het begeleiden van moeder en kind de veiligheid van beiden vergroot. Deze ‘lege’ Cochrane-review is trouwens geen uitzondering, bijna 10% van de Cochrane-reviews is ‘leeg’.

Bij het bespreken van mogelijke behandelingen met de patiënt is het belangrijk om aan te geven in welke mate die behandelingen bewezen effectief zijn. Wanneer er bewijs is dat een bepaalde behandeling niet effectief is (bedrust bij lagerugpijn) heeft de huisarts een reden mensen deze te ontraden. Wanneer er geen onderzoek naar een behandeling is gedaan, is dat over het algemeen een reden om een behandeling niet te geven. Je mag als arts immers pas een behandeling starten als je de onderbouwing hebt dat deze beter is dan het natuurlijk beloop (primum non nocere). Een uitzondering op deze werkwijze is als er naar een behandeling geen onderzoek is gedaan (preventieve behandeling postnatale psychose), maar het wel aannemelijk is dat de behandeling kan helpen. In dat geval kan de huisarts uitleggen dat er voor de behandeling weliswaar geen bewijs is, maar dat op basis van de huidige inzichten, gebaseerd op pathofysiologie of consensus, een bepaalde behandeling de voorkeur lijkt te hebben.

Veel van de adviezen en behandelingen die de huisarts geeft, zijn gebaseerd op wetenschappelijk onderzoek, maar een groot deel ook niet. Het is belangrijk om aan de patiënt uit te leggen dat een behandeling bewezen niet effectief is, of als er geen bewijs is voor de effectiviteit van een behandeling, dat een reden is om de behandeling niet te geven. In principe moet de behandeling dan niet worden toegepast. Wanneer bewijs voor een behandeling ontbreekt, maar de behandeling op basis van gezond verstand zinvol lijkt, kunnen de huisarts en de patiënt overeenkomen om toch voor de behandeling te kiezen. Het is goed om motivaties voor deze keuzes in het dossier te noteren. Evidence-based medicine bestaat er immers uit dat de huisarts op basis van klinisch redeneren, beschikbaar bewijs en omstandigheden, samen met de patiënt de beslissing neemt die op dat moment het best is.